В ближайшее время ученые смогут редактировать геном, дабы избавить человечество от страшных заболеваний легких вроде муковисцидоза, характеризующегося поражением желез внешней секреции и тяжелыми нарушениями функций органов дыхания. Недавно сотрудники Университета Пенсильвании смогли успешно исправить геном эмбрионов мышей, улучшив ДНК таким образом, что на свет появились мышата со здоровыми легкими. Как отмечает The Daily Mail, аналогичным образом возможно исправлять врожденные генетические дефекты у людей.
Помимо муковисцидоза, у эмбрионов наблюдались дефицит альфа-1 антитрипсина и синдромы, связанные с легочными сурфактантами, которые сами по себе могут привести к летальному исходу из-за проблем с дыхательной системой. И виной всему ошибка в одном гене, которую легко исправить, вырезав из генома дефектный элемент и заменив его рабочим. Однако важно время проведения редактирования.
Ученые рассчитали идеальное временное окно, чтобы производился эффект только на выстилку легких. У людей это будет третий триместр беременности. Введение в эмбрионы грызунов инструмента редактирования CRISPR/Cas давало изменение альвеолярных эпителиальных клеток и секреторных клеток дыхательных путей, которые выстилают дыхательные пути и важны с точки развития муковисцидоза.
